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Reescribiendo el genoma para curar

Publicado el 10/11/2020

 

El pasado 7 de octubre, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna recibieron el Premio Nobel de Química “por el desarrollo de un método de edición del genoma”, apodado CRISPR-Cas9, que permite cortar el ADN en puntos concretos. Estas nuevas “tijeras genéticas” han supuesto una auténtica revolución en la biología y la medicina, y entre otras aplicaciones, tienen el potencial de desarrollar nuevas terapias contra el cáncer y curar enfermedades genéticas hereditarias.

Sin embargo, esta herramienta de edición genética no es la única. De hecho –sin ir más lejos– un equipo español del Grupo de Investigación en Biología Sintética Traslacional de la UPF está desarrollando una nueva tecnología llamada Uni-large que podría ser incluso más exitosa que la galardonada CRISPR-Cas9, ya que es más universal, eficaz y segura. En este artículo entrevistamos a Marc Güell, jefe del grupo de Biología Sintética Traslacional de la UPF, quien lidera este proyecto. Uni-large cuenta con el apoyo de CaixaImpulse, un programa de la Fundación ”la Caixa” en Investigación y Salud que impulsa la transferencia de la investigación a la sociedad. A continuación Güell nos desvela algunos de los secretos detrás de esta prometedora técnica.

Uni-large, unas prometedoras “tijeras genéticas”

En primer lugar, ¿qué es Uni-large?

Uni-large es una nueva tecnología de edición genética que nos permite cortar y pegar ADN con precisión y eficacia, además con la propiedad que podemos pegar pedazos de ADN que sean muy largos. Es un tipo de “tijeras genéticas”, tal como se conoce popularmente a las herramientas de edición genética.

¿Y qué se puede conseguir con estas “tijeras genéticas”?

Las aplicaciones de la edición genética son infinitas y aplican a diferentes disciplinas de la bioingeniería. En el ámbito terapeútico, nos permiten reprogramar “errores” en el código genético que causan enfermedades: podemos cortar una secuencia de ADN y reemplazarla por otra en buen estado, con el fin de que recupere su función normal y la dolencia remita.

¿En qué se diferencia Uni-large de otras herramientas de edición genética como CRISPR-Cas9?

Por un lado, es más universal, ya que mientras que el método CRISPR corrige mutaciones individuales de cada paciente, Uni-large tiene el potencial de abarcar a todos los pacientes que padecen una determinada enfermedad. Por otro lado, CRISPR corta el genoma y usa la reparación celular del ADN para la edición, lo que puede resultar impredictible. Nosotros, en cambio, hacemos un control más estricto de la edición mediante un elemento extra que siempre hace el “corta y pega” de la misma manera, así que es más seguro. Finalmente, Uni-large es más eficaz que otras “tijeras genéticas” con genes muy grandes, lo que potencialmente puede ayudarnos a curar enfermedades hereditarias con estas características.

¿Podrías poner un ejemplo?

Ahora mismo estamos usando Uni-large para la distrofia muscular causada por el déficit de merosina. Esta enfermedad se debe a una mutación en el gen LAMA2. A pesar de ser la distrofia muscular congénita más frecuente, por ahora no tiene tratamiento, así que nuestro objetivo es poder curarla.

Y ¿qué potencial de futuro tiene esta técnica?

Partiendo de la premisa que algunos animales, formados con los mismos constituyentes biológicos que tú y yo, son mucho más resistentes a la radiación cósmica o al cáncer, o incluso unos pocos pueden vivir perpetuamente, la ingeniería de sistemas biológicos realmente tiene propiedades ilimitadas. En definitiva, actuar sobre el ADN, el lenguaje genuino de la vida, no solo tiene un gran potencial, sino también multitud de ventajas. 

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